Gaszynchallenge. Zbierają miliony na pomoc chorym dzieciom. Czy najdroższy lek świata jest dla nich jedyną szansą? Są wątpliwości

„Gaszynchallenge” to wielka akcja charytatywna, która podbija Polskę. Zaczęło się od zbiórki pieniędzy na leczenie chłopca chorego na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Jak pomóc? Zrobić 10 pompek, wpłacić 5 złotych na zbiórkę na portalu siepomaga i nominować trzy kolejne osoby lub instytucje, albo wpłacić 10 złotych bez „pompowania”. I wrzucić filmik do internetu. Wyzwanie podjęło mnóstwo osób; strażacy, policjanci, żołnierze, radni. Efekt jest zdumiewający – w krótkim czasie cel zbiórki, 9 milionów złotych, został przekroczony, a pieniądze wciąż spływają. Zbierane są też na inne dzieci, chore na SMA. W Polsce cierpi na nią około tysiąca osób. Powoduje zanik mięśni, potem paraliż. Pojawia się znienacka i bardzo szybko postępuje. Jeśli na czas nie rozpocznie się leczenia, dzieci tracą możliwość najpierw poruszania się, później oddychania i przełykania, najczęściej umierają. Szczęście w nieszczęściu, dziś chorobę szybko się rozpoznaje. Często nawet przed pojawieniem się objawów.

Nie było lekarstwa

Do niedawna nie znano skutecznych sposobów leczenia. Można było jedynie spowolnić postępy choroby przez codzienną, mozolną fizjoterapię. Rodzice przeżywali dramaty. Z tygodnia na tydzień ich dzieci traciły zdolność chodzenia, nie było sposobu, by temu zapobiec. Katarzyna Pisarek ze Skarżyska Kościelnego ma dwójkę dzieci chorych na SMA – Kacpra i Kaję. - Przez pierwsze półtora roku syn rozwijał się książkowo. Problemy zaczęły się przed drugimi urodzinami. Kacper zaczął się przewracać, jakby ktoś podcinał mu obie nogi. Upadał bezwładnie na plecy, potem pojawiły się problemy ze wstawaniem – opowiadała. Badania DNA u młodszej córki potwierdziło – i ona jest chora, choć objawów jeszcze nie było.

Najdroższy lek świata

W 2016 roku pojawił się lek, Spinraza. Skutecznie hamuje rozwój choroby. Koszt rocznej terapii dla jednej osoby wynosił wówczas 3 miliony złotych. A lek trzeba podawać stale. Pisarkowie z pomocą wielu ludzi zbierali pieniądze i… czekali na cud. Od 2019 roku państwo refunduje terapię Spinrazą. - To działa, efekty było widać już po pierwszym zastrzyku. Jedyna niedogodność to konieczność robienia punkcji w kręgosłup cztery razy rocznie – mówi Katarzyna Pisarek. Lek podawany jest pod krótką narkozą.
Od roku w USA leczy się także metodą genową. Plus jest taki, że jeden zastrzyk ma wystarczyć na całe życie. Minus - kosztuje 2 miliony dolarów. - Pewnie gdyby była taka możliwość, też bym spróbowała. Każdy rodzic zrobi wszystko, żeby ratować swoje dzieci. Ale to działa tak samo, jak refundowany lek i tu pojawia się problem – przyznaje Katarzyna Pisarek.

Są wątpliwości

Na leczenie dzieci chorych na SMA za pośrednictwem Siepomaga zebrano miliony złotych. Przygotowane przez fachowców opisy choroby i walki rodziców o ich pociechy są poruszające. W środowisku rodziców dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni i naukowców sprawa budzi jednak kontrowersje. - Martwi fakt, że czasem prawda jest naginana. Podawane są informacje, jakoby refundowany lek, który otrzymują chorzy w Polsce, nie był skuteczny – mówi Dorota Raczek, członek zarządu Fundacji SMA i mama dziewczynki zmagającej się z chorobą. Podkreśla, że refundowany lek działa. W opisach do zbiórek można przeczytać, że jedyny dostępny w Polsce lek spowalnia postęp choroby, ale jej nie zatrzymuje. „Terapia genowa to jedyna szansa dla naszej Zosi” - to jeden z cytatów. Na Siepomaga podawana jest informacja, że terapia genowa działa inaczej niż lek, który dostępny jest w Polsce.

Naukowcy zabrali głos

W sprawie kosztownego leczenia metodą genową wypowiedzieli się fachowcy. Profesor Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, profesor Anna Kostera-Pruszczyk i profesor Barbara Steinborn napisali: „Z obawą przyjmujemy wiadomości o rzekomej słabszej skuteczności nusinersenu w porównaniu z terapią genową. Na tym etapie nie dysponujemy takimi danymi. Przekaz medialny o „nieskuteczności” nusinersenu w porównaniu z terapią genową nie ma żadnego umocowania w badaniach naukowych”. Fundacja SMA, Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych oraz Zespół Koordynacyjny do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni „wyrażają zaniepokojenie pojawiającymi się ostatnio przekłamaniami, dotyczącymi leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce (...) bezzasadnie kwestionuje się skuteczność stosowanych w Polsce leków, a także promuje właściwości terapii genowej nie mające pokrycia w wiedzy naukowej”.

Manipulacje przy zbiórkach?

Fundacja SMA, która zabiegała o wprowadzenie refundacji na pierwszy lek na rdzeniowy zanik mięśni, również wydała oficjalne stanowisko: „We wszystkich znanych nam przypadkach, a są ich setki, leczenie nusinersenem jest skuteczne i stan leczonych niemowląt stale się poprawia. Z niepokojem obserwujemy poczynania niektórych portali zbiórkowych, które dopuszczają się celowych manipulacji w opisach zbiórek – wbrew faktom, w sprzeczności z wiedzą medyczną, łamiąc zasadę odpowiedzialności społecznej i niejednokrotnie wbrew woli samych rodziców.

To przykre…

Jak te opinie komentuje fundacja Siepomaga? - To przykre, ale zawsze znajdzie się grupa sceptyków podważających intencje rodziców dzieci chorych, prowadzących zbiórki. I to pomimo, że środki nie trafiają na prywatne konta rodzin, a bezpośrednio do miejsca leczenia. Tak jest i w przypadku rodzin dzieci chorych na SMA. Rozważania na temat opłacalności ratowania ich życia to gorący temat za każdym razem, gdy taka zbiórka trafia do mediów. Ja tak nie potrafię. Nie robi tego również Siepomaga.pl. Nie wpływamy na decyzję rodziców i lekarzy odnośnie tego, która terapia będzie najlepszym rozwiązaniem dla konkretnego dziecka. Dlatego też nie oceniamy, a weryfikujemy możliwość leczenia dziecka na podstawie odpowiedniej dokumentacji - mówi Krystian Włodarczak z Siepomaga.pl

Ludzie chcą pomagać

Charytatywna działalność za pośrednictwem internetu to niezwykłe zjawisko. Tysiące ludzi każdego dnia wpłaca datki na różne cele. Na portalu Siepomaga, największym tego typu w Polsce, na leczenie dzieci chorych na SMA metodą genową ludzie wpłacili już ponad 30 milionów złotych. Za pośrednictwem fundacji na różne cele charytatywne przekazano ponad 811 milionów złotych. Siepomaga od zebranych sum pobiera 6 procent.